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基于迷你型dCas13X开发的RNA碱基编辑器治疗常显性遗传性耳聋的研究进展2022-07-222022年7月20日，临港实验室/上海脑科学与类脑研究中心胥春龙课题组在《Science Translational Medicine》 期刊上联合发表题为“Rescue of autosomal dominant hearingloss by in vivo delivery of mini dCas13X-derived RNAbase editor”的最新研究进展，该研究将mxABE系统应用于肌球蛋白IV (MYO6) 基因c.1325G>A p.C442Y突变导致的半显性遗传性耳聋小鼠模型的治疗。 超过一半的人类遗传性疾病是由基因组的点突变引起的，但大量的遗传性疾病尚无特效药，CRISPR/Cas基因编辑技术的出现为该类疾病的治疗提供了希望，尤其是基于CRISPR/Cas和各类脱氨酶开发的碱基编辑技术有望实现更为安全和精确的基因编辑。虽然CRISPR/Cas技术在疾病治疗领域被大量应用，但主要都集中在DNA编辑，靶向RNA治疗的研究相对较少。RNA编辑工具对转录本进行可逆的修正，可以减少使用DNA编辑工具导致基因组永久性改变（包括靶向及脱靶编辑）的潜在风险，因此，RNA编辑在疾病治疗的安全性和临床转化方面更有优... -
Cell 蒲慕明发表灵长类大脑的单细胞转录组、连接组和神经调控文章2022-06-272022年6月21日，蒲慕明院士在Cell发表题为“Transcriptome, connectome and neuromodulation of the primate brain”的评论文章，该文章重点关注灵长类动物大脑的单细胞转录组学和连接组学研究，以及通过物理手段进行精确的神经调控，旨在调控各种大脑功能和功能障碍背后的特定神经回路。 单细胞转录组分析促进了大脑中的细胞类型鉴别和细胞类型特异性连接组的绘制，有助于阐明大脑功能的神经回路并通过神经调控治疗大脑疾病。然而，我们缺乏对神经元类型/亚型有共识的定义，也缺乏复杂互连网络中因果关系的明确理解。2022年6月21日，蒲慕明院士在Cell发表题为“Transcriptome, connectome and neuromodulation of the primate brain”的评论文章，该文章重点关注灵长类动物大脑的单细胞转录组学和连接组学研究，以及通过物理手段进行精确的神经调控，旨在调控各种大脑功能和功能障碍背后的特定神经回...
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